„Léky na bázi nukleových kyselin“ využívají „nukleovou kyselinu“, což označují látky jako DNA a RNA, které kontrolují genetickou informaci, jako léky.Ty umožňují zacílení molekul, jako je mRNA a miRNA, na které nelze cílit tradičními léky s nízkou molekulovou hmotností a protilátkovými léky, a existuje velká očekávání, že tyto léky budou sloužit jako léčiva příští generace.Aktivní výzkum se provádí globálně, protože se očekává, že povede k vytvoření léků, které byly dříve neovlivnitelné.
Na druhé straně bylo zdůrazněno, že vývoj léků na bázi nukleových kyselin má problémy, které je třeba překonat, včetně „(i) nestability molekul nukleové kyseliny v těle“, „(ii) obav z nežádoucích reakcí na léky“ a „(iii) potíží v systému dodávání léků (DDS).Japonské společnosti také zaostávají ve vývoji léků na bázi nukleových kyselin kvůli monopolizaci dominantních patentů na nukleové kyseliny společnostmi v Evropě a USA, což způsobuje narušení japonského vývoje.
Charakteristika léčiv na bázi nukleových kyselin
„Léky na bázi nukleových kyselin“ jsou technologií objevování léků nové generace se zcela odlišným mechanismem účinku než tradiční farmaceutické produkty.Vyznačuje se také schopností snadno se vyrábět v molekulách střední velikosti a potenciálem vykazovat účinnost a bezpečnost, která převyšuje účinnost a bezpečnost protilátkových léků.Vzhledem k těmto vlastnostem se očekává, že léky na bázi nukleových kyselin budou aplikovány u rakoviny a dědičných poruch, které byly dříve obtížně léčitelné, stejně jako u nemocí, jako je chřipka a virové infekce.
Typy léků na bázi nukleových kyselin
Léčivo na bázi nukleové kyseliny, které využívá DNA a RNA, zahrnuje ty, které cílí na nukleové kyseliny ve fázi, kdy je protein syntetizován z genomové DNA (jako je mRNA a miRNA), a ty, které cílí na protein.
Typy a vlastnosti léků na bázi nukleových kyselin (léky pro profylaxi a léčbu)
Existují léky na bázi nukleových kyselin s různými typy a charakteristikami podle cílů a mechanismů účinku.
Typ | cílová | Místo akce | Mechanismus působení | souhrn |
siRNA | mRNA | Uvnitř buňky (cytoplazma) | štěpení mRNA | Dvouřetězcová RNA se štěpením mRNA homologní ksekvence (siRNA), jednovláknová vlásenková RNA (shRNA) atd.s účinkem podle principu RNAi |
miRNA | mikroRNA | Uvnitř buňky (cytoplazma) | náhrada mikroRNA | Dvouřetězcová RNA, miRNA jednořetězcové vlásenkové RNAnebo jeho mimika slouží k posílení funkce miRNA zhoršenéporuchami |
Antisense | mRNA miRNA | Uvnitř buňky (v jádře, cytoplazmě) | degradace mRNA a miRNA, inhibice sestřihu | Jednovláknová RNA/DNA, která se váže na cílovou mRNAa miRNA způsobit degradaci nebo inhibici,nebo působí tak, že přeskakuje exon při sestřihu |
aptamer | Protein (extracelulární protein) | Mimo celu | Funkční inhibice | Jednovláknová RNA/DNA, která se váže na cílový proteinpodobným způsobem jako protilátky/DNA |
Vějička | Protein (transkripční faktor) | Uvnitř buňky (v jádře) | Inhibice transkripce | Dvouřetězcová DNA s identickou sekvencí jako vazebné místopro transkripční faktor, který se váže na transkripční faktorpostiženého genu k potlačení cílového genu |
Ribozyme | RNA | Uvnitř buňky (cytoplazma) | štěpení RNA | Jednovláknová RNA s enzymatickou funkcí pro vazbu a štěpenícílové RNA |
CpG oligo | Protein (receptor) | Povrch buňky | Imunopotenciace | Oligodeoxynukleotid s motivem CpG (jednovláknová DNA) |
jiný | - | - | - | Lék na bázi nukleové kyselinys jinými než výše uvedenými, které jednajíaktivovat vrozenou imunitu, jako je PolyI:PolyC (dvouvláknová RNA)a antigen |
Čas odeslání: 25. července 2023